تلاش چند ساله محققان کشور برای کمک به بیماران؛ تلاش محققان کشور برای درمان شایع ترین بیماری تک ژنی


طب اصیل: عضو هیات علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد از تلاش ۵ ساله محققان این مرکز برای تولید فرآورده دارویی برای درمان بیماری ˮهایپر کلسترولمی فامیلیˮ (شایع ترین بیماری تک ژنی انسان) آگاهی داد و اظهار داشت: این بیماری دارای منشأ خانوادگی و فامیلی است که مبتلایان به آن اکثراً کودکان و نوزادان دارای چربی خون بسیار بالا و مستعد سکته های قلبی-عروقی هستند. امید داریم بتوانیم در صورت بهتر شدن شرایط اقتصادی، ظرف یک سال آینده مجوز ورود به مرحله تست یا ارزیابی داروها را بگیریم و آنها را بر روی یک انسان یا بیمار واقعی تست نماییم.
امیرحسین صاحب کار در گفت و گو با ایسنا با اشاره به اینکه مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد سه سال متوالی بعنوان مرکز تحقیقات رتبه اول کشور و مرکز تحقیقات برتر استانی شناخته شده است، اظهار نمود: ملاک ارزشیابی های سالانه، تولیدات علمی مرکز در چارچوب یافته های علمی، مقالات انتشار یافته و میزان ارجاعات و استنادات به آنها در سطح بین المللی است.
وی حوزه تحقیقاتی خود در این مرکز را پژوهش بر روی داروهای جدید مورد استفاده در درمان بیماری های قلبی-عروقی عنوان نمود و اظهار داشت: عمده این داروها می توانند موجب اصلاح لیپیدها یا چربی های خون شوند؛ لیپیدها ذراتی شامل چربی و پروتئین هستند که در خون همه افراد وجود دارند و خیلی از مواد مورد نیاز سلول های بدن را تأمین می کنند. این ذرات زمانی مشکل ایجاد می کنند که مقدار آنها در خون از سطح نرمال بالاتر باشد و در عروق رسوب ایجاد کنند، تشکیل پلاک دهند و موجب اختلال در خون رسانی شوند. این موارد می تواند عوارض جدی عروقی مثل سکته های قلبی و مغزی به همراه داشته باشد.
عضو هیئت علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد با اشاره به اینکه مطالعات فوق، در سطوح مختلف همچون تحقیقات پایه و سطوح بالینی انجام می شود، توضیح داد: تحقیقات پایه بر روی مدلهای حیوانی شبیه سازی شده از بیماری های قلبی-عروقی انجام می شود. همین طور در سطوح بالینی مطالعات خودرا بر روی بیماران مبتلا به سکته قلبی، اختلالات چربی خون یا بطور کلی افراد دارای ریسک فاکتورهای زیاد برای ابتلاء به بیماری های قلبی انجام می دهیم.
صاحب کار سپس به شاخه اختصاصی تر این تحقیقات پرداخت و تشریح کرد: بیماری ای به نام “هایپر کلسترولمی فامیلی” (Hypercholesterolemia Familial)، یک بیماری دارای منشأ خانوادگی و فامیلی است که مبتلایان به آن اکثراً کودکان و نوزادان دارای چربی خون بسیار بالا (بالاتر از ۴۰۰ یا ۵۰۰ میلی گرم و گاهاً تا ۱۰۰۰ میلی گرم در دسی لیتر) هستند؛ اگر درمان مناسبی برای این افراد پیدا نشود یا سیستم غربالگری و شناسایی مناسبی برای بیماری آنها وجود نداشته باشد، متأسفانه خیلی از آنها در سنین نوجوانی یا جوانی گرفتار سکته های قلبی-عروقی خواهند شد.
وی ضمن معرفی خود بعنوان نماینده انجمن آترواسکلروز (Iranian society of Atherosclearosis) ایران، توضیح داد: یکی از وظایف انجمن آترواسکلروز این است که هماهنگی های لازم را برای انجام آزمایشات ژنتیکی و شرکت دادن بیماران مبتلا به “هایپر کلسترولمی فامیلی” در کارآزمایی بالینی انجام دهد؛ بدین ترتیب درمان های جدید بر روی این افراد تست می شود و چنان چه مقدور باشد، اقدامی برای کاهش کلسترول این بیماران صورت می گیرد.

تلاش محققان برای درمان ” هایپر کلسترولمی فامیلی” بوسیله تولید فرآورده دارویی
عضو هیأت علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد همین طور ضمن اشاره به یک حوزه تحقیقاتی مرتبط دیگر با این مساله در مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی، اظهار نمود: در این مرکز همین طور بر تولید یک فرآورده دارویی متمرکز شده ایم که بتواند به مدت طولانی در افرادی که درمان های معمول کنترل کلسترول خون بر روی آنها جواب نمی دهد یا با عوارض جانبی همراه می باشد، مؤثر باشد. این فرآورده دارویی ترجیحاً باید اثرات طولانی مدت داشته باشد و بتواند بوسیله به حد نرمال رساندن کلسترول خون این افراد، از وقوع حوادث قلبی-عروقی در آنها جلوگیری کند.
صاحب کار در پاسخ به این سوال که فرآورده دارویی فوق چه زمانی وارد بازار خواهد شد، تشریح کرد: فرآیند توسعه، تولید و معرفی داروی جدید به بازار دارویی به خصوص زمانی که بخواهد برای نخستین بار به دنیا نمایش شود و شبیه سازی از فرآورده های قبلی نباشد، بسیار زمان بر است. در واقع می توان گفت عرضه یک فرآورده دارویی در سریع ترین حالت خود بین ۸ تا ۱۰ سال زمان می برد. این فرآیند همین طور بسیار سنگین و هزینه بر است و باید مراحل قانونی و مطالعاتی مختلف از سطوح پایه تا سطوح سم شناسی، اثربخشی و سطوح مختلف کارآزمایی های بالینی را طی نماید.
وی با اشاره به اینکه حدود ۴ تا ۵ سال بطور جدی بر روی این فرآورده دارویی کار کرده ایم، اشاره کرد: این امید را داریم که اگر شرایط اقتصادی و مشکلات تأمین بودجه برطرف شوند و به حداقل برسند، شاید بتوانیم ظرف یک سال دیگر مجوز ورود به مرحله تست یا ارزیابی این داروها را بگیریم و آنها را بر روی یک انسان یا بیمار واقعی تست نماییم. اگر دارو در این مرحله جواب بدهد، امیدواری بسیار زیادی به وجود خواهد آمد که فرآورده دارویی فوق وارد بازار دارویی شود. این مساله برای صنعت دارویی کشور یک اعتبار شمرده می شود، چونکه بطور کلی اگر هر کشوری بتواند فرآورده دارویی جدیدی به دنیا ارائه کند، کار بسیار ارزشمندی کرده است. این مساله به خصوص از آن جهت اهمیت دارد که داروی مورد نظر در رابطه با درمان اختلالات قلبی-عروقی و عامل نخست مرگ و میر در دنیا است.
عضو گروه زیست فناوری پزشکی دانشکده پزشکی مشهد تصریح کرد: طبق آمار نهادهای ذی ربط، علت نخست مرگ و میر انسان ها هم در جهان و هم ایران بیماری های قلبی عروقی عنوان شده و از این رو اولویت های تحقیقاتی و پژوهشی به این بیماری ها اختصاص یافته است. همین طور در زمینه فرآورده های دارویی، کشف و توسعه داروها و باز اصلاح سبک زندگی، به نحوی که ریسک این بیماری ها را کم کند، از اولویت های مهم تحقیقاتی دنیا هستند.
صاحب کار اضافه کرد: طبق اطلاعاتی که داریم و گزارش هایی که از طرف مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد انتشار یافته، فرآورده دارویی ما با جزئیات و مشخصات مربوط به خود، نخستین بار به همت گروهی چندنفره از همکاران ما از رشته های تخصصی مختلف تولید شد و چنان چه مراحل تست بالینی را باز با موفقیت بگذراند، مالکلیت معنوی، حق ثبت و بهره برداری از آن متعلق به خودمان است.
وی درباره میزان اثرگذاری این تحقیقات در دنیا تشریح کرد: خوشبختانه در بحث علم سنجی به شکل مدرن آن، به لطف دیتابیس های عظیم اطلاعاتی که برای ژورنال های علمی به وجود آمده و کشور خودمان هم به بیشتر آنها دسترسی دارد، شما می توانید میزان تأثیر هر تولید علمی در چارچوب مقاله را بسنجید. یکی از مهم ترین شاخص های اثرگذاری یافته علمی، میزان استنادات و ارجاعات به آن است.
عضو گروه زیست فناوری پزشکی دانشکده پزشکی مشهد افزود: مهم ترین شاخص های علم سنجی از دیتابیس مربوط به web of science که در کشور ما آنرا به نام ESI می شناسند، استخراج می شود. این مؤسسه وابسته به مجموعه تامسون رویترز، میزان استنادات به هر تولید علمی را در چارچوب زمان بندی های مشخص نمایش می کند. چنان چه یک محقق امتیازات لازم را کسب کند، جزو یک درصد محققان پراستناد دنیا در آن حوزه علمی معرفی می شود.
صاحب کار درانتها اشاره کرد: طبق آخرین آمار مؤسسه ESI، تحقیقات محققان مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد در دو حیطه فارموکولوژی و توکسیکولوژی و پزشکی بالینی جزو کارها و تحقیقات یک درصد محققان پراستناد دنیا قرار گرفته است. همین طور دو مقاله من سال قبل و امسال از سمت فرهنگستان علوم پزشکی که بالاترین نهاد علوم پزشکی است، بعنوان مقاله های برگزیده سال برگزیده شد که این دو کار باز با تحقیقات ما در مرکز مرتبط بوده است.